【世界报资讯】研究显示三联疗法可持久改善囊性纤维化

2023-07-08 09:16:10来源：聚焦网

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气道中的粘液不再那么粘稠，肺部炎症也显着减少：三联疗法可以为囊性纤维化 (CF) 患者实现这些积极、持久的效果。柏林夏里特医学大学和马克斯德尔布吕克中心的研究人员最近在《欧洲呼吸杂志》上发表了他们的研究结果。根据他们的研究，这种药物可以改善许多患者的 CF 症状。

两年前，Charité 领导的一个研究小组表明，涉及三种药物(elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor)的联合疗法对大部分患有囊性纤维化(一种遗传性疾病)的患者有效，这意味着该治疗可显着改善肺功能和生活质量。

现在，由两项研究的首席研究员 Marcus Mall 教授领导的团队首次调查了这种治疗形式是否在长期(即 12 个月或更长时间)内也有帮助。为了验证这一点，研究人员仔细观察了痰液，即患者呼吸道的分泌物。

“在囊性纤维化患者中，气道中的粘液非常粘稠，因为它不含足够的水分，而粘蛋白(形成粘液的分子)由于其化学特性而粘附过多。这会导致粘液粘稠，它会堵塞气道，使患者呼吸困难，导致慢性细菌感染和肺部炎症。”儿科呼吸医学、免疫学和重症监护医学系以及克里斯蒂安·赫尔佐格囊性纤维化中心主任 Mall 解释道。夏里特。

在当前的研究中，研究人员表明，elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor 的组合可以减少囊性纤维化患者呼吸道分泌物的粘性，并减少肺部炎症和细菌感染。

“更重要的是，效果持续了整个一年的研究期间。这非常重要，因为以前的药物导致呼吸道细菌负荷反弹，”也在儿科呼吸科工作的 Simon Gräber 博士解释道。夏里特医学院的医学、免疫学和重症监护医学，是该研究的共同领导者之一。79 名患有囊性纤维化和慢性肺病的青少年和成人参加了该试验。

治疗囊性纤维化的重要一步，进一步研究很重要

“这是治疗囊性纤维化的重要一步，”马尔说。“与此同时，现在说患者已经恢复正常还为时过早，更不用说治愈了。不幸的是，多年来与这种疾病一起生活所引起的慢性肺部变化是无法逆转的。”这意味着患有晚期肺部疾病的患者仍然需要依赖现有的治疗方法，包括吸入粘液稀释药物、服用抗生素和物理治疗。